近日，德国汉诺威医学院（MHH）实验血液学研究所教授Axel Schambach博士莅临启函生物，与公司研发团队就包括体内（in vivo）CAR-T在内的基因编辑及细胞治疗领域的最新动态展开深入交流。此次访问为双方在基因编辑与细胞治疗领域的合作奠定了坚实基础，进一步拓展启函生物在国际前沿科技领域的探索与创新。

Schambach博士作为国际知名的实验血液学专家，在基因治疗和造血干细胞研究领域具有重要影响力。作为德国汉诺威医学院（MHH）实验血液学研究所的教授，他在基因编辑技术及细胞治疗领域发表了众多开创性研究。他的研究主要集中在逆转录病毒载体在癌症基因治疗中的应用，特别是在慢病毒载体的临床应用方面有着深入的研究。他的研究重点包括基因传递工具的开发、血液和骨髓移植、细胞治疗、疾病模型的建立和靶向治疗、干细胞重编程和转分化策略等。Axel Schambach教授的研究团队开发了多种逆转录病毒载体，这些载体能够转导非分裂细胞，并且利用Lentiviral辅助蛋白的特性，如Tat和Rev，实现了条件性mRNA表达和基因组载体RNA的“稳定化”在包装细胞中‌。他的工作不仅推动了基因治疗技术的发展，还为临床应用提供了重要的理论基础和实践指导‌。

作为启函生物的顾问，Schambach博士始终致力于推动公司在基因编辑与细胞治疗领域的技术突破与应用。

在此次技术研讨会上，双方重点讨论了体内（in vivo）CAR-T相关病毒载体在体内递送系统所面临的主要挑战和创新方向。Schambach博士指出，当前的技术突破使得慢病毒载体从体外应用扩展到体内基因治疗，但主要挑战在于靶向性不够精确和基因组插入风险。针对靶向精确性的问题，Schambach博士分享了多种病毒包膜糖蛋白改造的案例，通过改造不仅能够高效靶向目标细胞，同时确保高效生产病毒载体。对于基因组插入风险，Schambach博士分享了第三代自失活（SIN）alpha逆转录病毒载体的设计思路。启函团队也分享了其独特的针对病毒载体的技术思考，通过病毒结构的改造和病毒载体的优化，来解决靶向性不够精确和基因组插入风险。Schambach博士表示启函团队充满创新思维，并且不畏困难，未来一定能够取得突破。

Schambach博士表示：“启函生物是一个充满活力的团队，展现了让人印象深刻的创新力和发展潜力，期待未来我们能在细胞治疗领域展开更深层次的合作，共同推动这一领域的技术突破与临床应用。”

启函生物创始人兼首席执行官杨璐菡表示：“非常荣幸邀请到Schambach博士来启函交流，他的专业见解和技术洞察为我们团队带来了极大的启发。通过这次深入的技术探讨，不仅为我们目前专注的通用型细胞治疗提供了新的技术思路，也为进一步拓展体内（in vivo）CAR-T的研究奠定了基础。”

【关于启函生物】

启函生物是一家将高通量基因编辑技术应用于细胞治疗和器官移植领域的生物科技公司。启函希望利用其高通量的基因编辑技术和对免疫移植知识的深刻理解开发出免疫兼容的同种异体细胞治疗和异种器官疗法，为世界上千千万万的病人及家属带来希望。公司累计融资金额超1亿美元，目前公司的同种异体细胞治疗产品已开展研究者发起的临床试验，其中一款产品已获得国家药品监督管理局临床试验默示许可。更多关于启函生物的介绍请访问公司官网www.qihanbio.com

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