一项在20例多种自身免疫性疾病受试者中开展的研究者发起的临床试验（IIT, investigator-initiated trials）表明，同种异体CAR-T疗法QT-019B总体耐受性良好，并展现出鼓舞人心的疗效。

QT-019B针对难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的I期临床试验，已获美国FDA与中国NMPA批准，即将开始受试者入组。

美国FDA已授予QT-019B用于治疗系统性红斑狼疮合并免疫性血小板减少症（SLE-ITP）的快速通道资格。

启函生物在本次ASH年会上公布的体内CAR-T的临床前研究成果为该平台奠定了科学基础。

中国杭州，2025年12月9日 ——启函生物，由杨璐菡博士与乔治·丘奇（George Church）教授共同创立，是一家致力于将高通量基因编辑技术应用于细胞治疗和器官移植领域的生物科技公司。旨在为罹患严重疾病患者提供安全、有效、可规模化和全球可及的治疗方案。

在第67届美国血液学会（ASH）年会上，启函生物进行了一场口头报告及多场海报展示。会上公布了公司同种异体CAR-T项目积极的临床结果，以及支持其体内CAR-T项目开发的基础性临床前数据。

启函生物的口头报告重点介绍了三项评估QT-019B治疗多种自身免疫性疾病的IIT数据，共纳入20例受试者。治疗耐受性良好，未发生超过1级的细胞因子释放综合征（CRS）事件，且未报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或严重感染。

在多个重症自身免疫适应症中，QT-019B在19例接受治疗剂量给药的受试者中显示出临床获益，另1例接受亚治疗剂量的受试者未计入疗效总结：

• SLE-ITP（6例）：5例完全缓解（CR），血小板计数恢复正常；1例部分缓解（PR）。

• 抗磷脂综合征相关性ITP（APS-ITP）（5例）：4例完全缓解，血小板计数恢复正常。

• 自身免疫性溶血性贫血（AIHA）（3例）：2例完全缓解，血红蛋白恢复正常。

• 系统性红斑狼疮(SLE)（2例）：1例达到DORIS缓解标准；1例在第2个月时获得SRI-4应答。

• 神经系统自身免疫疾病（视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)与多发性硬化症(MS)；3例）：受试者仍在随访中。

药代动力学与药效学数据进一步证实了启函生物“免疫豁免”平台实现持久、系统性免疫重置的潜力：

• 在接受FDA批准的治疗剂量水平治疗的19例受试者中，有17例观察到同种异体CAR-T细胞的强劲扩增。

• 致病性自身抗体出现深度且持续的清除，这与预期的免疫重置机制一致。

• 在多发性硬化症受试者中，早期脑脊液分析显示，寡克隆区带（OCB）和κ游离轻链（kFLC）被快速且持久地清除。

启函生物的通用型双靶点CAR-T细胞产品QT-019B已获得美国FDA和中国NMPA针对难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的新药临床试验批准。FDA还授予了其针对SLE-ITP适应症的快速通道资格，I期临床试验的受试者入组工作正在积极进行中。

启函生物独特的“免疫豁免”平台是建立在世界领先的多重基因编辑能力与深厚的移植免疫学理解基础上，并且能够创造出可逃避免疫攻击的新一代细胞与器官。该平台专为应对制约整个CAR-T领域发展的生物学与转化障碍而设计。首要障碍是免疫排斥，即宿主T细胞和NK细胞会快速清除供体细胞，限制其扩增与持久存在，阻碍细胞获得足以产生持久临床获益的生存时间。另一重大挑战是对淋巴细胞清除（清淋）预处理的依赖，这与器官损伤及广泛的毒性相关。启函生物正在开发旨在同时克服免疫排斥和清淋依赖的下一代产品QT-019C。在本次口头报告和海报展示中，公司展示了其一以贯之的科学严谨性、临床相关性和平台可扩展性，以应对上述关键障碍。

启函生物创始人兼首席执行官杨璐菡博士表示，“自体CAR-T疗法已展现了细胞疗法的潜力，但其模式难以满足自身免疫性疾病的规模化治疗需求。由于免疫排斥、有限的扩增与持久性以及对清淋的依赖，通用型细胞疗法的开发一直面临挑战。而我们的数据指明了一条不同的路径，我们的第一代产品展现了强大的安全性、强劲的体内扩增能力、有意义的疗效以及免疫重置的证据。我们的下一代产品的开发工作将更进一步——通过实现更深度的低免疫原性，并在无需外源性细胞因子的条件下增强扩增，为摆脱清淋需求提供了可能性。启函致力于突破细胞疗法领域的技术瓶颈，推动货架型细胞疗法的普及与创新，为行业的发展开启新篇章。”

口头报告及海报展示详情如下：

报告标题： 以免疫逃逸为原理设计的通用型CAR-T及其临床进展

编号： 1045（口头报告）

分会场： 711. 造血干细胞、CAR-T细胞及其他细胞治疗产品的采集与制造：优化CAR-T细胞与工程化造血干细胞；造血干细胞动员新方法

时间： 2025年12月8日，美国东部时间下午4:30 – 4:45

报告标题： 通过Binder-包膜蛋白设计降低体内CAR-T的脱靶毒性

编号： 2404

分会场： 711. 造血干细胞、CAR-T细胞及其他细胞治疗产品的采集与制造：海报 I

时间： 2025年12月6日，美国东部时间下午5:30 – 7:30

报告标题： 细胞因子受体增强型CAR-T细胞在无淋巴清除条件下实现稳定扩增和功能增强

编号： 4104

分会场： 702. CAR-T细胞疗法：基础与转化研究：海报 II

时间： 2025年12月7日，美国东部时间下午6:00 – 8:00

报告标题：通过特异性VSVG突变设计提高以Binder为基础体内CAR-T的T细胞特异性

编号： 4181

分会场： 711. 造血干细胞、CAR-T细胞及其他细胞治疗产品的采集与制造：海报 II

时间： 2025年12月7日，美国东部时间下午6:00 – 8:00

报告标题： QT-019B双靶点CD19/BCMA CAR-T疗法在难治性系统性红斑狼疮（SLE）伴血小板减少症患者中实现血小板计数快速恢复

编号： 3031

分会场： 311. 血小板数量或功能异常疾病：临床与流行病学：海报 II

时间： 2025年12月7日，美国东部时间下午6:00 – 8:00

报告标题： QT-019B双靶点CD19/BCMA CAR-T疗法治疗难治性自身免疫性溶血性贫血

编号： 5922

分会场： 704. 细胞免疫疗法：早期临床试验与毒性管理：海报 III

时间： 2025年12月8日，美国东部时间下午6:00 – 8:00

【关于QT-019B】

QT-019B是启函生物为治疗重症自身免疫性疾病而设计的第一代同种异体CAR-T疗法。该产品基于启函生物的“免疫豁免”平台，通过多重基因编辑以增强细胞扩增能力、持久性及抗免疫排斥能力。QT-019B在多项IIT中已展现出令人鼓舞的安全性与临床活性，并已获得美国FDA和中国NMPA批准进入进一步的临床开发阶段。QT-019B针对SLE-ITP适应症已获得FDA快速通道资格认定。

QT-019B 已在以下自身免疫性疾病的治疗（临床研究框架下）中进行了评估：SLE：系统性红斑狼疮

SLE-ITP：系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症

APS-ITP：抗磷脂综合征相关免疫性血小板减少症

AIHA：自身免疫性溶血性贫血

MS：多发性硬化

NMOSD：视神经脊髓炎谱系疾病

【关于启函生物】

启函生物是一家临床阶段的生物技术公司，总部位于中国杭州，由杨璐菡博士和乔治·丘奇教授共同创立。公司通过多重基因编辑、合成生物学及可扩展的GMP生产体系，推进通用型细胞治疗的临床转化。启函生物的使命是提供安全、有效、具有免疫豁免特性的通用型细胞治疗产品，让创新疗法惠及全球患者。更多关于启函生物的介绍请访问公司官网www.qihanbio.com

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